Ecco la tecnica innovativa che ha salvato il piccolo Alex

Il piccolo Alex, affetto da una rara malattia genetica, la HLH, è stato sottoposto lo scorso 20 dicembre ad una tecnica innovativa messa a punto all'Ospedale Bambino Gesù di Roma. Si tratta del trapianto emopoietico (comunemente detto trapianto di midollo osseo) da genitore con rimozione dei linfociti alpha/beta.

Oggi, il Bambino Gesù ha comunicato che il trapianto è riuscito, con l'attecchimento delle cellule trapiantate, ed il piccolo verrà dimesso a breve. Si tratta di una procedura basata sulla manipolazione delle cellule staminali emopoietiche (ovvero destinate alla produzione delle cellule del sangue) prelevate dal donatore - nel caso di Alex, il donatore è stato il padre - per privarle selettivamente di tutti gli elementi che potrebbero aggredire l'organismo del ricevente. In assenza di un donatore perfettamente compatibile, questa tecnica rende possibile il trapianto di cellule staminali emopoietiche anche da uno dei 2 genitori (i quali sono compatibili con il proprio figlio solo al 50%). In questo caso le percentuali di guarigione sono sovrapponibili a quelle ottenute ricorrendo a un donatore perfettamente compatibile.

La tecnica è stata messa a punto dall'équipe di Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare e Genetica del Bambino Gesù, e viene utilizzata per il trattamento di pazienti pediatrici affetti sia da emopatie maligne (ad esempio le leucemie) che da altre patologie congenite non tumorali (come le immunodeficienze primitive e le talassemie). Con tale tecnica, dunque, le cellule staminali prelevate dal sangue periferico della mamma o del papà vengono manipolate per eliminare le cellule pericolose in questo contesto (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all'aggressione da parte di cellule del donatore ai tessuti del ricevente, lasciando però elevate quantità di cellule "utili" capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e, nel caso di pazienti affetti da leucemia, dalla ricaduta di malattia.  All'Ospedale Pediatrico della Santa Sede la procedura è ormai consolidata.

E' stata utilizzata per il trattamento di più di 200 pazienti con risultati sovrapponibili a quelli ottenuti con i trapianti da donatore, familiare o non consanguineo, perfettamente compatibile. Più di 50 di questi pazienti erano affetti da immunodeficienza primitiva, 8 dei quali da HLH, la malattia da cui è affetto Alex. La percentuale di guarigione definitiva nei bambini con immunodeficienza primitiva è dell'85-90% circa. La HLH (Linfoistiocitosi Emofagocitica primaria) è una rarissima patologia ereditaria del sistema immunitario che colpisce circa 2 bambini ogni 100.000 nuovi nati e non lascia speranze se non quella di un trapianto di cellule staminali emopoietiche.